L’Association Monégasque contre les Myopathies, active au niveau international depuis 2001, a pour mission de trouver une thérapie pour soigner la myopathie de Duchenne, une maladie génétique qui touche 1 garçon sur 3 500 et qui entraîne une détérioration progressive des muscles, une perte d’autonomie et une mort prématurée.
L’organisation poursuit cet objectif depuis plus de 20 ans :
Nos valeurs et principes clés dans le fonctionnement de l’association :
C’est le diagnostic de la myopathie de Duchenne de Paul Pettavino en février 2000 qui a incité ses parents, Luc et Monique Pettavino, à créer l’Association Monégasque contre les Myopathies et à collecter des fonds pour accélérer la recherche de solutions thérapeutiques.
Dès 2001, ils commencent à organiser des ventes aux enchères autour de concepts uniques dans le domaine des arts et du luxe (The Mona Lisa Project, Adam & Eve, Only One…). En 2005, réalisant que le marché de l’horlogerie était un marché à part en matière d’artisanat et de désirabilité, Luc Pettavino a eu l’idée de créer Only Watch, une vente aux enchères de montres unique qu’il a lancée en 2005 avec 34 horlogers.
Edition après édition, grâce à une mobilisation et un engagement croissants de l’industrie horlogère, des collectionneurs, des médias et des partenaires…- Only Watch a pris de l’ampleur et a permis un changement d’échelle de financement disponible et de possibilités pour le consortium de parents et de chercheurs fédérés autour d’une même cause : trouver une thérapie pour soigner la myopathie de Duchenne.
Only Watch 2011 at the Hermitage, Monte-Carlo
Only Watch 2021 at Palexpo, Geneva
Retour sur 22 ans d’histoire au travers de ce court métrage qui relie la chronologie de la collecte de fonds à celle de la recherche.
Depuis 2001, nous nous intéressons principalement à la myopathie de Duchenne. Voici quelques éléments pour mieux comprendre cette maladie.
La myopathie de Duchenne est une maladie génétique qui touche environ 1 garçon sur 3 500. Elle est causée par un défaut dans la séquence génétique de la dystrophine, une protéine essentielle à la structure des cellules musculaires, qui n’est donc pas produite.
Le gène de la dystrophine (le plus long chez l’humain) étant situé sur le chromosome X, la maladie touche presque exclusivement les garçons et les hommes (les filles et les femmes ayant un deuxième chromosome X, elles ne sont que très rarement touchées).
La myopathie de Duchenne peut être transmise par un parent porteur (généralement la mère, qui ignore qu’elle est affectée par cette différence génétique) ou être liée à une mutation spontanée dans les cellules reproductrices.
Le diagnostic est généralement posé vers l’âge de 4 ou 5 ans, lorsqu’un retard dans certaines fonctions motrices est constaté par l’entourage proche du patient (chutes fréquentes, difficultés à courir, sauter ou monter les escaliers, fatigue et douleurs musculaires).
Il s’agit d’une maladie progressive dans laquelle les fibres musculaires – notamment celles du cœur – dégénèrent. L’altération des fonctions cardiaques et respiratoires est généralement un point critique inévitable qui conduit au décès, souvent entre 19 et 30 ans.
A ce jour, bien que l’arsenal des soins médicaux (kinésithérapie, traitements médicamenteux sur des symptômes spécifiques, attelles, fauteuils roulants verticalisateurs…) ait évolué pour permettre un meilleur confort et maintenir plus longtemps les fonctions cardiaques et respiratoires à un niveau satisfaisant, il n’existe pas de thérapie reconnue pour la myopathie de Duchenne qui permette de reconstruire la protéine manquante, la dystrophine.
Ces dernières années, une partie très importante des fonds récoltés sur Only Watch a été mobilisée sur le développement de molécules en propre et sur la mise en place d’un essai clinique pour une thérapie développée par une biotech créée avec un consortium de parents et de chercheurs et entièrement financée par la générosité d’horlogers et de collectionneurs. Le médicament vise à traiter les patients concernés par la délétion sur le gène conduisant à la myopathie de Duchenne la plus fréquente et pourrait être transposé et adapté à de nombreuses autres maladies génétiques. Les premiers résultats de la phase de sécurité sont attendus dans quelques mois.
L’essai clinique – a fortiori s’il réussit – symbolise le début d’une nouvelle ère et d’une toute nouvelle échelle d’action pour notre organisation. Si les résultats sont positifs, la phase de sécurité sera suivie de phases d’efficacité et de développement de médicaments similaires pour d’autres types de délétion sur le gène (il existe différents types de défauts génétiques sur le même gène qui conduisent à la myopathie de Duchenne – le premier médicament développé et testé cible l’exon 51).
En parallèle, parce que la thérapie et les soins seront toujours pluriels et parce que le sujet est vaste, les fonds d’Only Watch continueront à financer des initiatives, de jeunes talents et de brillants esprits engagés de toutes les générations et dans tous les types d’environnement (hôpital, université, biotechs axées sur les patients…) sur des sujets tels que : l’évolution du cœur dans la myopathie de Duchenne, la capacité de cellules sanguines modifiées à réparer le muscle, le développement de nouvelles techniques pour prélever du muscle sans douleur et sans cicatrice, la R&D sur de nouveaux types d’aides à la mobilité… et bien d’autres encore.
Le gène responsable de la myopathie de Duchenne étant le plus long de l’ADN humain, la recherche sur cette seule maladie a permis aux scientifiques de développer des perspectives prometteuses sur d’autres maladies génétiques. Lorsque de tels développements sont à notre portée, nous sommes attachés à les faciliter, en particulier pour les maladies rares pour lesquelles très peu de moyens sont actuellement investis. C’est pourquoi la devise de l’association a évolué pour devenir : « Accélérer la recherche sur la myopathie de Duchenne et les maladies génétiques ».
Nous soutenons des chercheurs – au sein de biotechs orientées vers les patients ou d’institutions publiques – dont l’objectif principal est de trouver une thérapie pour la myopathie de Duchenne et d’alléger les souffrances.
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