Notre objectif est de soutenir les chercheurs, les institutions et les patients

L’action de l’association caritative repose sur 3 piliers qui régissent la répartition des fonds levés grâce aux ventes aux enchères et aux généreux donateurs.

Pilier 1

Financement de biotechs non-profit et contrôlées par des familles de patients sur des technologies propriétaires et des pistes thérapeutiques – financement de la mise en place de notre premier essai clinique sur une molécule SQY51 en région parisienne.

Depuis le début, notre objectif est de trouver une thérapie pour soigner la myopathie de Duchenne. Après des années d’organisation de tables rondes, de financement de projets ici et là pour tester la tangibilité de telle ou telle voie thérapeutique – l’un des principaux défis étant de faire passer le « message de réparation » génétique à toutes les cellules de manière durable et non-toxique – une voie s’est révélée particulièrement prometteuse. Un professeur a créé une nouvelle classe d’oligonucléotides antisens (fragments synthétiques d’ARN qui s’attachent à l’ARNm) pouvant faire passer le message au bon endroit, efficacement. En 2012, une première biotech a été créée, financée par les moyens d’Only Watch autour de cette thérapie. En 2015, toujours grâce aux fonds Only Watch, le même groupe de parents et de chercheurs·euses a lancé une deuxième biotech sur la base de cette thérapie, cette fois-ci axée sur le développement de composés thérapeutiques et la réalisation d’essais cliniques. Cette organisation emploie actuellement 18 personnes (principalement des biologistes et des chimistes). L’activité a représenté une part importante des dépenses de notre organisation caritative au cours des dernières années.

Distribution

90,6% 39,5 millions d’euros (sur une période de 10 ans, 2013-2023)

Principaux bénéficiaires

Pilier 2

Financement de projets de recherche au sein d’universités, d’hôpitaux et d’institutions publiques – notamment les bourses de doctorat et des bourses postdoctorales « Paul Pettavino ».

Au fil des ans, notre association s’est attachée à être un soutien agile, puissant et fiable pour les chercheurs·euses qui souhaitent explorer de nouvelles voies, lancer de nouveaux projets utiles ou permettre à de jeunes talents de mener à bien des thèses de doctorat et des projets post-doctoraux. C’est pourquoi, parallèlement au financement du développement de la molécule SQY51 qui atteint actuellement le stade de l’essai clinique, nous n’avons jamais cessé de financer des projets ad hoc et d’octroyer des bourses et des subventions dans le cadre de la recherche hospitalière ou universitaire. Pour continuer à développer les connaissances sur la myopathie de Duchenne, l’évolution de la maladie, ses mécanismes sous-jacents, les pistes thérapeutiques complémentaires… il est primordial de continuer à développer la recherche fondamentale. De plus, financer l’émergence de la nouvelle génération de chercheurs – jeunes femmes et hommes – est un élément clé de notre stratégie et de notre ambition pour les prochaines années.

Distribution

9,2% 4 millions d’euros (sur une période de 10 ans, 2013-2023)

Une sélection de bénéficiaires

Pilier 3

Financement de matériel pour les patients et leurs familles (fauteuils roulants, aides à la mobilité, adaptation de véhicules…).

Parce que notre équipe sait qu’un diagnostic entraîne de nombreux défis matériels et logistiques dans la vie quotidienne d’une famille, même si le cœur de notre mission a toujours été de soutenir la recherche, nous soutenons ponctuellement les patients et les familles de notre communauté dans l’acquisition de nouveau matériel indispensable (fauteuil roulant électrique verticalisateur, adaptation de véhicules pour le transport d’un fauteuil roulant, réparations, aménagements du domicile…).

Distribution

0,2% 79 000 euros (sur une période de 10 ans, 2013-2023))

Une sélection de portraits de chercheurs soutenus par l’association

Luis Garcia

Directeur de recherche au CNRS, Directeur du laboratoire ENDICAP – UMR 1179 Inserm-Université de Versailles-St-Quentin, UFR santé Simone Veil, Conseiller scientifique spécial de SQY Therapeutics.

J’ai un seul objectif depuis plus de 25 ans : trouver une thérapie pour soigner la myopathie de Duchenne. Lors de la dernière édition d’Only Watch, nous étions en train de déposer une demande d’autorisation d’essai clinique auprès des autorités sanitaires pour une molécule que nous avions développée. Aujourd’hui, nous avons obtenu cette autorisation et nous entamons la phase de sécurité. Mais attention, il s’agit d’un sprint qui dure le temps d’un marathon : l’essai commence maintenant mais c’est le résultat d’années de travail et il y a beaucoup plus d’étapes et de développements à venir, nous devons rester concentrés.

Sans Only Watch, nous n’en serions pas là aujourd’hui, à un stade clinique, nous en serions encore au stade des idées. Grâce aux moyens que l’association nous donne, non seulement nous avons montré que c’était faisable – nous sommes passés de la phase 0 au stade clinique – mais cela nous permet aussi d’avoir l’ambition de développer notre technologie pour d’autres maladies. Un grand merci à la communauté Only Watch.

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Helge Amthor

Professeur de pédiatrie spécialisé dans les maladies musculaires de l’enfant, Université Paris-Saclay UVSQ, UFR Simone Veil – Santé, Unité de recherche U1179, CHU Raymond Poincaré.

Je partage mon temps entre les consultations à l’hôpital et la recherche en laboratoire. Sur le plan clinique, je reçois des patients souffrant de maladies neuromusculaires, dont beaucoup sont atteints de la myopathie de Duchenne. Actuellement, je suis également responsable des patients qui participent à l’essai clinique testant la molécule SQY51 – un essai clinique dont le promoteur, SQY Therapeutics, est dirigé par des parents de patients atteints de la myopathie de Duchenne et financé par des fonds caritatifs provenant d’Only Watch.

En ce qui concerne la recherche, je travaille avec des collaborateurs·trices, dont certain·es sont des étudiant·es en master ou en doctorat, sur des projets visant à mieux comprendre le mécanisme sous-jacent de la myopathie de Duchenne, ainsi qu’à développer de nouvelles pistes thérapeutiques. Cette partie de mon travail est également soutenue par l’association depuis des années. Le fait de pouvoir poursuivre les deux (travail clinique et recherche) m’a toujours permis d’aller plus loin dans les deux domaines.

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Dr. Angely Mendoza Cardozo

Cheffe de clinique au service de neurologie pédiatrique de l’hôpital universitaire Raymond Poincaré, travaillant dans le cadre de l’essai clinique AVANCE 1.

Ce travail me permet de m’épanouir en tant qu’être humain et en tant que neuropédiatre. Je remercie l’association pour son soutien et souhaite continuer à travailler sur ce chemin d’espoir pour améliorer la qualité de vie de nos patients et ce que nous leur souhaitons à tous, de toutes nos forces et de tout notre cœur: leur guérison .

Karim Whabi

MD, PhD, Professeur de cardiologie à l’Université Paris Cité, responsable du centre de référence des cardiomyopathies neuromusculaires à l’hôpital Cochin, Paris. 

Mes principaux domaines de recherche sont la prévention et le traitement de l’insuffisance cardiaque et de la mort soudaine, qui sont les manifestations les plus fréquentes des cardiomyopathies dans cette pathologie, ainsi que l’étude des mécanismes moléculaires qui les sous-tendent.

J’ai eu l’occasion de mettre en place la plus grande base de données mondiale consacrée aux maladies cardiaques dans la myopathie de Duchenne. Ce projet, financé par les fonds d’Only Watch, a contribué à améliorer la qualité des soins prodigués aux patients. Je suis également impliqué dans divers programmes de recherche translationnelle impliquant des spécialistes de la recherche clinique et fondamentale, qui sont essentiels pour développer des traitements innovants afin de guérir cette maladie génétique complexe.

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Sadia Belkacem

Membre de l’équipe du Pr. Wahbi dédiée à l’avancement des connaissances sur les lésions cardiaques dans la myopathie de Duchenne.

En tant que cheffe de projet, je coordonne les projets menés par le Pr. Karim Wahbi visant à améliorer les soins cardiaques des patients atteints de la myopathie de Duchenne. Ces projets reposent sur la collecte minutieuse de données cliniques et génétiques de qualité auprès d’un maximum de patients dans des bases de données dédiées, dont l’analyse permet d’améliorer la prise en charge des patients et de mettre en place des essais évaluant de nouvelles thérapies.

Christophe Marcelle

Professeur, Faculté des Biosciences, Directeur adjoint, MeLis (CNRS UMR 5284 / INSERM U1314), Institut NeuroMyoGene (INMG), Université Claude Bernard Lyon 1

En tant que Professeur, j’ai à cœur de soutenir l’émergence d’une nouvelle génération de chercheurs·euses – femmes et hommes – et de les aider à créer des liens entre elles et eux, en tant que communautés, afin de partager des connaissances, des expériences et de créer des synergies. Le financement accordé par l’association m’a permis d’offrir ces perspectives aux étudiant·es.

En tant que chercheur et directeur de thèse, cela m’a permis de continuer à explorer des sujets que j’aurais été contraint d’abandonner autrement.

Clémence Alibert

PhD, Université Claude Bernard Lyon1.

Travaille sous la direction du Pr. Marcelle sur le projet de thèse suivant “La fusion musculaire en tant que mécanisme de distribution pour réparer les muscles atteints de maladies musculaires héréditaires

Marisa Jaconi

PhD, Professeur à l’Université de Genève (UNIGE), Directrice scientifique de la Lugano Cell Factory, Institut Cardiocentro Ticino-EOC

Les travaux du Pr. Jaconi sur les « cellules souches myogéniques immunoprivilégiées immortelles pour la thérapie génique de la myopathie » s’étendent sur deux ans (2022-2023) et sont financés par la « bourse Paul Pettavino » de notre organisation caritative accordée par la Fondation Suisse pour la Recherche sur les Maladies Musculaires (FSRMM). Le but de sa recherche est de surmonter les obstacles connus à la perspective d’une thérapie par cellules souches efficace pour les patients atteints de la myopathie de Duchenne.

Robert M. Kotin

PhD, Professeur adjoint à l’école de médecine Chan de l’université du Massachusetts, Worcester, États-Unis, et conseiller scientifique en chef chez Carbon Biosciences.

Le financement de l’Association Monégasque contre les Myopathies a été essentiel pour soutenir nos recherches qui ont abouti à l’une des plateformes de production les plus utilisées pour le virus adéno-associé recombinant. Le NIH (National Institutes of Health) a accordé des licences pour notre technologie et notre matériel à plusieurs entreprises, dont UniQure et BioMarin, qui ont toutes deux obtenu l’approbation de la FDA ou de l’EMA pour des thérapies géniques basées sur notre plateforme. (…) Il est peu probable que cela se soit produit sans le soutien de l’association. Je lui serai toujours reconnaissant pour son soutien, sa confiance et sa fidélité.

Lucie Royer

Ingénieure en biologie moléculaire à l’Unité de Recherche U1179, Université Paris-Saclay, UFR Simone Veil – Santé, Unité de Recherche U1179, travaillant sur les myopathies de Duchenne et de Becker.

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Une sélection de travaux soutenus par l’association

Pour vous donner une meilleure idée de la manière dont nous exécutons notre mission et du type de travail que nous permettons grâce au financement accordé, voici une sélection de projets récents soutenus par l’association :

L’essai clinique AVANCE 1

L’essai clinique AVANCE 1 pour tester la sécurité et l’efficacité de SQY51, une thérapie entièrement développée grâce à nos fonds à but non lucratif et sponsorisée par une biotech gérée par notre association, des chercheurs·euses et des parents de patients atteints de la myopathie de Duchenne (SQY Therapeutics).

Des études d’histoire naturelle à grande échelle

Des études d’histoire naturelle à grande échelle, comme celle du Professeur Karim Wahbi sur la cardiomyopathie associée à la myopathie de Duchenne, qui dureront au moins 3 ans et utiliseront l’IRM avec analyse de biomarqueurs, débuteront au printemps 2023 à l’hôpital Necker (notre organisation les soutiendra jusqu’à son terme). L’association a déjà financé la même équipe pour établir un registre national sur les cardiomyopathies associées à la myopathie de Duchenne, qui pourra être étendu à l’international au cours des trois prochaines années grâce au renouvellement du financement.

L’étude du Dr Robert M. Kotin

L’étude du Dr Robert M. Kotin publiée en janvier 2023 dans la revue PLOS Biology, cofinancée par la Fondation Bill et Melinda Gates et l’Association Monégasque contre les Myopathies, intitulée « L’analyse comparative révèle l’histoire coévolutive à long terme des parvovirus et des vertébrés ».

Les travaux en cours du Professeur Marisa Jaconi

Les travaux en cours du Professeur Marisa Jaconi sur les « Cellules souches myogéniques immunoprivilégiées immortelles pour la thérapie génique de la myopathie », s’étendant sur deux ans (2022-2023) et financés par la bourse « Paul Pettavino » de notre organisation caritative octroyée par la Fondation Suisse pour la Recherche sur les Maladies Musculaires (FSRMM). Le but de sa recherche est de surmonter les obstacles connus à la perspective d’une thérapie par cellules souches efficace pour les patients atteints de la myopathie de Duchenne.

Le projet de la doctorante Clémence Alibert

Le projet de la doctorante Clémence Alibert « La fusion musculaire en tant que mécanisme de distribution pour réparer les muscles atteints de maladies musculaires héréditaires » sur lequel elle travaille actuellement sous la direction du Professeur Christophe Marcelle pour 3 ans (2022-2024), avec l’objectif de fournir une thérapie cellulaire et génique efficace pour la myopathie de Duchenne, et l’hypothèse que des cellules sanguines génétiquement modifiées exprimant les gènes maîtres de fusion Myomaker et Myomixer puissent être utilisées pour réparer les muscles.

L’étude publiée par un groupe de médecins et de scientifiques du groupe hospitalier AP-HP

L’étude publiée par un groupe de médecins et de scientifiques du groupe hospitalier AP-HP (Cochin, Hôtel-Dieu, Necker-Enfants Malades) intitulée « Association entre les inhibiteurs prophylactiques de l’enzyme de conversion de l’angiotensine et la survie globale dans la myopathie de Duchenne – analyse des données du registre » dans le European Heart Journal en mars 2021.

Une grande partie des travaux réalisés et publiés par l’équipe franco-monégasque du LIA

Une grande partie des travaux réalisés et publiés par l’équipe franco-monégasque du laboratoire LIA-BAHN sur les Biothérapies appliquées aux handicaps neuromusculaires, situé au Centre Scientifique de Monaco (CSM) et dont la création a été fortement soutenue par l’association, en 2013.

Les travaux de recherche translationnelle d’Amalia Stantzou

Les travaux de recherche translationnelle d’Amalia Stantzou initiés en 2020 sur le « thème Physiopathologie du muscle squelettique – Expression différentielle et restauration de la dystrophine à des sites d’expression critiques dans la fibre musculaire » au sein de l’Université de Versailles Saint-Quentin (France).

Le simulateur 3D de Jean-Paul Carta

Des projets technologiques innovants qui améliorent la compréhension et le traitement de la myopathie de Duchenne, comme le simulateur 3D de Jean-Paul Carta pour étudier les maladies neuromusculaires et neurologiques d’une nouvelle manière.

Fonds et ressources

Nous avons les moyens d’avoir de l’impact grâce à un projet unique de collecte de fonds : Only Watch.

Comment nous collectons des fonds