Fonctionnement de l’association et allocation des fonds : être un partenaire agile et puissant pour la recherche.
Only Project est un cadre commun pour tous les projets soutenus par l'Association Monégasque contre les Myopathies (AMM) grâce aux fonds collectés par Only Watch et aux dons. L'AMM a été créée en 2001 par un groupe de parents dont les enfants ont été diagnostiqués avec la myopathie de Duchenne, dans le but de collecter des fonds pour accélérer la recherche sur un traitement pour cette maladie génétique rare.
La myopathie de Duchenne provoque l'affaiblissement progressif de tous les muscles (y compris le cœur), la perte de la mobilité et de l'autonomie globale, et aboutit à une mort prématurée. Elle touche 1 garçon sur 3 500, dont deux garçons monégasques : Paul Pettavino et son ami et voisin Philippe Ferreyrolles. Leur diagnostic en 2000 a conduit leurs parents à fonder l'AMM.
Peu après la création de l'AMM, les fondateurs sont partie à la rencontre d'autres parents et de chercheurs impliqués sur la myopathie. Ils comprennent alors les besoins de l’écosystème de recherche pour accélérer : établir un nouveau flux de financement substantiel pour explorer des pistes thérapeutiques sur cette maladie rare. Only Watch - la vente aux enchères caritative biennale de montres uniques - a eu lieu pour la première fois en 2005 et a permis à l'AMM de financer des progrès scientifiques et médicaux très importants, à tel point qu'un essai clinique de phase 1 “first in human” a été lancé en juin 2023 pour tester une nouvelle molécule, SQY51, grâce au soutien de l'association caritative.
➜ 🎥 Retour sur 20 ans d'histoire de notre engagement avec le film "The Story of Us".
La stratégie de l’association dans l’allocation des fonds : être un partenaire agile et puissant pour les chercheurs.
Après des années d'organisation de tables rondes internationales et un vaste programme de recherche qui a financé des projets menés par des scientifiques dans des universités du monde entier pour affiner les pistes thérapeutiques sur la myopathie de Duchenne, la stratégie générale adoptée par l'AMM a été de soutenir en priorité le projet "Tricyclo-DNA" : une avancée technologique que l'AMM s'est donnée, à travers Only Watch, les ressources financières de soutenir "de la paillasse du laboratoire aux patients". Par conséquent, au cours des dernières années, les fonds de l'association ont été distribués en majorité à des biotechs créées par des associations de parents et des chercheurs oeuvrant au développement d'un médicament. Une possible thérapie est actuellement testée dans un essai clinique de phase 1 en France (plus d'informations sur l'essai ici : clinical trials.gov) sur 12 garçons et jeunes hommes. Bien que nous restions prudents dans l'attente des résultats de cette première phase et des suivantes, il s'agit d'une réussite dont nous pouvons collectivement être fiers.
Ce choix n'a jamais exclu le soutien à d'autres projets, qu'il s'agisse d'alternatives thérapeutiques, de recherche plus fondamentale ou même de recherche sur des maladies autres que la myopathie de Duchenne mais qui pourraient avoir un impact sur la recherche sur cette maladie. Ainsi, environ 10% des fonds de l'association sont alloués à des subventions et des bourses doctorales et post-doctorales pour des chercheurs dans des universités et des hôpitaux au niveau international. Cela permet à la communauté scientifique d'explorer de nouvelles pistes thérapeutiques sans se détourner de la stratégie globale.
Sur le plan opérationnel, les équipes de recherche qui sollicitent un soutien peuvent soumettre leurs projets à l'AMM, qui les évalue ensuite par l'intermédiaire de son réseau de scientifiques et médecins. Il n'y a pas d'appel d'offres fixe, la porte est toujours ouverte et les demandes traitées de manière ad hoc, avec pour objectif d'allouer les fonds le plus rapidement possible une fois le projet sélectionné. Cela fait de nous un partenaire particulièrement agile pour les chercheurs, dans un domaine où les délais de réponse sont généralement très longs et entravent les progrès.
Les critères d'attribution évalués avec notre communauté de chercheurs sont : la qualité des équipes, l'intérêt des projets dans le contexte stratégique défini par le collège des parents entourés des experts de leur choix.
A noter que depuis trois ans, un fonds spécifique est alloué via la FSRMM (Fondation Suisse de Recherche sur les Maladies Musculaires) pour des bourses doctorales et post-doctorales, évaluées conjointement par le conseil scientifique de la FSRMM et validées par l'AMM.
➜ Liste des projets soutenus par l’association 2013-2023
➜ Portraits de chercheurs soutenus
Gestion des fonds pour les développements futurs.
Les ressources financières nécessaires aux développements cliniques actuels et futurs sont considérables, ils se chiffrent en millions d'euros et augmentent à un rythme exponentiel à chaque nouvelle phase. L'association a donc adopté une approche conservatrice pour dépenser les fonds afin de s'assurer qu'elle est en mesure d'honorer son engagement dans les développements cliniques qu'elle soutient et qui nécessitent des moyens très importants pour être menés à bien, à savoir : les phases suivantes de l'essai clinique SQY51, le développement de la molécule pour d'autres exons de la myopathie de Duchenne (les exons 16 et 44 sont en préparation) ainsi que pour d'autres maladies génétiques (des partenariats de recherche ont été scellés sur l'amyotrophie spinale et l'épidermolyse bulleuse), et le lancement de nouveaux essais cliniques testant la sécurité et l'efficacité des molécules.
États financiers 2018-2022.
Vous souhaitez en savoir plus sur la manière dont les fonds de l'association sont distribués et dépensés ? Vous trouverez ci-dessous les états financiers détaillés de l’AMM pour les années 2018 à 2022 ainsi qu'un aperçu des activités année par année pour cette période. Nous vous invitons à consulter les versions plus détaillées des comptes à la suite des versions résumées, qui sont plus informatives et fournissent un contexte plus complet.
Veuillez noter que :
☝️Only Watch, l'événement de collecte de fonds de l'organisation caritative ayant lieu une année sur deux, les "dépenses de fonctionnement" annuelles varient considérablement selon que Only Watch a lieu ou non cette année-là. Globalement, elles représentent entre 1 et 2 % des fonds collectés.
☝️Only Watch ayant lieu une fois tous les deux ans, généralement en novembre, une partie du produit de la vente aux enchères est transférée par la maison de vente aux enchères au début de l'année suivante et est donc comptabilisée dans l'état financier suivant.
☝️ Les fonds distribué à des biotechs qui travaillent sur une thérapie potentielle (SQY Therapeutics, Synthena) apparaissent comme une dette dans la partie "Créances" pour les sommes non encore abandonnées. Toutes les sommes avancées par l'Association ont vocation à être abandonnées. Elles sont alors transférées dans le compte de charges.