Point d’étape pour Only Project, fin d’année 2024

Impact de l'AMM-Only Project sur la recherche

→ 13 projets ont bénéficié de financements en 2024, dont 10 portés par de nouveaux bénéficiaires. Ces équipes travaillent sur des thématiques variées et innovantes, telles que la reprogrammation myogénique, les cellules souches musculaires, l’étude approfondie des lésions cardiaques liées à la myopathie de Duchenne, ou encore le développement d’une plateforme sensorielle 3D destinée aux utilisateurs de fauteuils roulants.

→ Actuellement, 49 chercheur·ses et professionnel·les sont impliqués dans des projets soutenus par AMM-Only Project.

→ Les dernières nouvelles de notre projet phare : la molécule SQY51 développée par SQY Therapeutics. La première phase de l’essai clinique AVANCE1, menée auprès de 12 patients, a montré des résultats prometteurs, avec l’absence d’effets secondaires majeurs. Actuellement, la deuxième phase (2A) est en cours pour poursuivre l’évaluation de l’efficacité de ce traitement innovant. SQY Therapeutics est confiant dans le potentiel de SQY51 pour améliorer significativement la qualité de vie des patients atteints de la myopathie de Duchenne. De plus, la molécule SQY51 a récemment reçu une reconnaissance importante de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, qui lui a accordé la désignation de "orphan drug". Cette décision permettra d’accélérer son développement et ouvrira la voie à de nouveaux essais cliniques sur le marché américain.
Basée en France, SQY Therapeutics travaille depuis plus de dix ans sur un traitement révolutionnaire contre la myopathie de Duchenne. La molécule SQY51 est administrée par voie intraveineuse et agit sur l’ensemble des muscles du corps, y compris le cœur. Elle fonctionne comme un « patch moléculaire » : en sautant la partie endommagée du gène responsable de la maladie, elle rétablit la production d’une version simplifiée mais fonctionnelle d’une protéine essentielle.

→ De nombreuses avancées sont en cours dans le domaine de la recherche sur la myopathie de Duchenne, avec des pistes prometteuses actuellement explorées grâce à divers essais cliniques.
Bien qu’il soit important de rester prudent et réaliste — la plupart des thérapies ne ciblant qu’une fraction des patients atteints — ces progrès offrent un immense espoir pour toutes les personnes engagées dans cette cause. Nous suivons attentivement ces développements et renforçons nos collaborations au sein de l’écosystème scientifique, afin de contribuer de manière pertinente et efficace à cette dynamique de progrès.

Rencontrez l’une de nos bénéficiaires : Chloé Bonnot, doctorante de 28 ans

Lauréate d’une bourse doctorale AMM-Only Project, Chloé est actuellement en dernière année de son doctorat à l’Université Claude Bernard Lyon 1. Sa thèse, intitulée « Le rôle des cellules T dans la régénération musculaire squelettique et leur potentiel dans le traitement des dystrophies », explore l’implication cruciale des cellules T (des cellules qui aident l’organisme à lutter contre les infections et les maladies) dans le processus de réparation musculaire chez les souris. Les recherches de Chloé mettent en lumière la capacité unique des cellules T à fusionner avec les fibres musculaires en régénération, ouvrant ainsi une nouvelle voie prometteuse pour le traitement des troubles musculaires tels que la myopathie de Duchenne.
Après avoir terminé son doctorat, Chloé prévoit de poursuivre des recherches postdoctorales à l’étranger, avec pour objectif d’approfondir ses investigations sur la régénération des tissus et la communication intercellulaire. L’équipe d’AMM-Only Project lui adresse tous ses encouragements pour la suite de sa carrière dans la recherche scientifique.

🎥 Focus : des documentaires qui donnent vie aux histoires marquées par Duchenne

→ La World Duchenne Organization a lancé un documentaire qui retrace la vie de personnes vivant avec la myopathie de Duchenne à travers le monde, partageant leurs parcours, défis et réussites.
👉 À regarder ici

→ « 6 of 9 » est un documentaire personnel réalisé par Shannon Dix qui raconte l’histoire de son frère, Kieran, décédé à l’âge de 24 ans après avoir combattu la myopathie de Duchenne. À travers des interviews avec les membres de sa famille, le film explore leur quotidien avec Kieran, le sixième de neuf garçons, et offre un regard poignant sur l’impact de la myopathie sur leur famille.
👉 À regarder sur Vimeo

→ Le bouleversant documentaire « The Remarkable Life of Ibelin », disponible sur Netflix, a permis de sensibiliser des millions de personnes à la myopathie de Duchenne. Il raconte l’histoire inspirante de Mats Steen, un jeune homme atteint de cette maladie, qui a su, malgré les défis liés à sa condition, bâtir une communauté vibrante et tisser des liens significatifs grâce aux jeux en ligne.
👉 Lire la critique du film dans le New York Times

Nous vous remercions sincèrement pour votre engagement en faveur de l’amélioration de la vie des personnes touchées par la myopathie de Duchenne. Toute l’équipe d’AMM-Only Project vous adresse ses meilleurs vœux pour une excellente année à venir !