L’Association Monégasque contre les Myopathies-Only Project, active sur le plan international depuis 2001, a pour mission de trouver un remède à la myopathie de Duchenne, une maladie génétique qui touche environ 1 garçon sur 3500 et qui entraîne une détérioration progressive des muscles, une perte d’autonomie et finalement un décès prématuré.
L’organisation poursuit cet objectif depuis plus de 20 ans, principalement en :
Voici quelques-uns de nos principes et valeurs clés :
Depuis 2001, la myopathie de Duchenne est au cœur de notre action. Voici quelques informations clés pour mieux comprendre cette maladie.
La myopathie de Duchenne est une maladie génétique qui touche environ 1 garçon sur 3500. Elle est causée par un défaut dans la séquence génétique de la dystrophine, une protéine essentielle qui contribue au maintien de la structure et de la fonction musculaire. En l’absence de dystrophine, les fibres musculaires se détériorent avec le temps.
Le gène de la dystrophine (le plus long gène humain) est situé sur le chromosome X, de sorte que la myopathie de Duchenne touche presque exclusivement les garçons (les filles, qui ont un deuxième chromosome X, sont très rarement touchées).
La myopathie de Duchenne peut être héritée d’un parent porteur, généralement la mère, qui n’est souvent pas consciente de son statut de porteuse en raison de l’absence de symptômes. Dans certains cas, cependant, la maladie résulte d’une mutation spontanée qui se produit dans les cellules reproductrices, ce qui signifie qu’il n’y a pas d’antécédents familiaux.
La myopathie de Duchenne est généralement diagnostiquée vers l’âge de 4 ou 5 ans, lorsque des membres de la famille proche commencent à remarquer des retards dans le développement moteur. Les symptômes comprennent souvent des chutes fréquentes, des difficultés à courir, à sauter ou à monter les escaliers. Ces signes précoces incitent généralement à une évaluation plus poussée, ce qui permet de poser le diagnostic.
La myopathie de Duchenne est une maladie progressive dans laquelle les fibres musculaires – notamment celles du cœur – dégénèrent peu à peu. L’altération des fonctions cardiaques et respiratoires est généralement un point critique inévitable qui entraîne une réduction de l’espérance de vie, de nombreuses personnes atteintes décédant entre 19 et 30 ans.
À ce jour, alors que les options de soins médicaux telles que la physiothérapie, les médicaments pour gérer les symptômes, les appareils orthopédiques et les fauteuils roulants verticaux ont amélioré le confort et prolongé les fonctions cardiaques et respiratoires, il n’existe actuellement aucun traitement permettant de remplacer la dystrophine, la protéine manquante essentielle à l’intégrité musculaire, à des niveaux efficaces. Cette lacune souligne le besoin urgent de thérapies innovantes capables de restaurer ou de compenser la perte de dystrophine.
Ces dernières années, des fonds substantiels collectés par Only Watch ont été consacrés au développement de composés thérapeutiques prometteurs et à la mise en place d’un essai clinique pour une thérapie développée par SQY Therapeutics, une biotech à but non lucratif (détenue par un fonds de dotation (Splice Fund) créé par les associations).
L’essai clinique symbolise le début d’une nouvelle ère et d’un impact à plus grande échelle pour notre association. Si les résultats sont positifs, la phase de sécurité sera suivie de phases d’efficacité et du développement de médicaments similaires pour d’autres types de délétion sur le gène (il existe différents types d’anomalies génétiques sur le même gène qui conduisent à la myopathie de Duchenne, le premier médicament développé et testé cible l’exon 51).
Parallèlement, parce que la thérapie et les soins seront toujours pluriels et parce que le sujet est si vaste, l’Association continuera à financer des initiatives, de jeunes talents et de brillants esprits engagés de toutes générations et dans tous types d’environnements (hôpital, université, biotechs orientées vers le patient…) sur des sujets tels que : l’évolution du cœur dans la maladie de Duchenne, la capacité de cellules sanguines modifiées à réparer le muscle, le développement de nouvelles techniques pour prélever du muscle sans douleur et sans cicatrice, la R&D sur de nouveaux types d’aides à la mobilité… et bien d’autres encore.
Le gène responsable de la myopathie de Duchenne est le plus long de l’ADN humain, ce qui pose des défis uniques en matière de recherche et de traitement. La résolution de ces problèmes a donné lieu à des innovations dans les techniques d’édition de gènes, la réparation des mutations et l’administration de thérapies, ouvrant ainsi de nouvelles voies prometteuses pour le traitement d’autres maladies génétiques. Lorsque nos recherches permettent des avancées dans d’autres domaines, nous nous engageons à encourager ces découvertes, en particulier pour les maladies rares pour lesquelles les financements sont rares.
C’est le diagnostic de la myopathie de Duchenne de Philippe et Paul en 2000 qui a incité leurs parents, Ursula & Franck Ferreyrolles et Luc & Monique Pettavino, à créer l’Association Monégasque contre les Myopathies et à collecter des fonds pour accélérer la recherche de solutions thérapeutiques.
Paul
Philippe
Dès 2001, ils organisent des ventes aux enchères autour de concepts uniques dans le domaine des arts et du luxe (The Mona Lisa Project, Adam & Eve, Only One). En 2005, Luc Pettavino imagine Only Watch, une vente aux enchères unique de montres qu’il lance en 2005 avec 34 horlogers. Edition après édition, grâce à une mobilisation et un engagement croissants de l’industrie horlogère, des collectionneurs et de tous les soutiens (médias, partenaires…), Only Watch connaît une croissance fulgurante, permettant à l’Association de disposer de fonds considérables pour faire avancer sa cause : trouver un remède à la dystrophie musculaire de Duchenne.
Cliquez ici pour un aperçu de l’histoire de notre collecte de fonds.
Only Watch 2011 à l’hôtel Hermitage, Monte-Carlo
Only Watch 2021 à Palexpo, Genève
Avec plus de 20 ans d’histoire, voici un petit film qui relie la chronologie de la collecte de fonds à celle de la recherche (produit en 2023).
Voici un aperçu des instances de gouvernance de l’association et de leurs rôles.
Le conseil d’administration est composé de parents de garçons atteints de la myopathie de Duchenne qui se sont rassemblés pour participer à une accélération du chemin vers les thérapies qui amélioreraient et prolongeraient la vie de leurs fils. Aujourd’hui, malgré la disparition de ces derniers, l’association poursuit son travail avec la même détermination, pour toutes les personnes nées avec la myopathie de Duchenne en attente de solutions.
Le Conseil scientifique (CS) conseille le Conseil d’administration sur son portefeuille de subventions scientifiques, en veillant à ce que les projets financés soient conformes à la mission et aux priorités de l’Association. Composé d’experts de premier plan (dans des domaines multidisciplinaires principalement axés sur la myopathie de Duchenne), les membres du CS évaluent les demandes pour la bourse « Pionnier·es » et fournissent des conseils stratégiques sur les domaines de recherche soutenus par l’Association.
La liste des membres publiée ultérieurement.
Le rôle du Comité stratégique est de conseiller le Conseil d’administration sur la stratégie de l’Association. Soutiens de longue date du projet AMM-Only et acteurs de son succès au fil des années, les membres du Comité stratégique sont impliqués dans diverses décisions, y compris, mais sans s’y limiter, l’attribution de certaines subventions.
La liste des membres publiée ultérieurement.
L’essentiel de nos ressources (>90%) provient de ventes aux enchères biennales uniques (principalement Only Watch, depuis 2005). L’association reçoit également quelques dons de particuliers et d’organismes désireux de soutenir la cause. Enfin, AMM-Only Project dispose également de revenus financiers issus de son capital.
Nos comptes sont certifiés par un Commissaire aux Comptes indépendant, M. Christian Boisson, du cabinet Grant Thornton Monaco. Nos états financiers et certifications sont disponibles sur les liens suivants :
Tous les membres de l’association doivent remplir et signer notre Charte éthique et une déclaration d’intérêt. Tous les membres du personnel sont tenus de connaître et de respecter un guide de procédures internes qui décrit tous les processus et obligations auxquels l’association est soumise.
Lorsque nous distribuons des fonds et accordons des subventions, notre approche est principalement guidée par la recherche de l’excellence et de l’innovation, ainsi que par notre désir de permettre aux chercheurs de donner le meilleur d’eux-mêmes et de faire progresser les connaissances. Dans le cadre de l’octroi de subventions, nous accordons une attention particulière aux points suivants :
La responsabilité : Les bénéficiaires de subventions sont tenus d’adhérer à notre charte éthique et d’assurer un rapport et un suivi clairs, garantissant que les fonds sont utilisés aux fins prévues.
L’intégrité : Les décisions de financement sont prises sur la base du mérite et s’alignent sur la mission de l’association, en minimisant les conflits d’intérêts. Les projets sélectionnés font l’objet d’un processus d’évaluation équitable et approfondi.
La transparence : Tous les financements/dépenses effectués par l’association sont rendus publics par le biais d’états financiers annuels.
Nous soutenons les chercheuses et chercheurs de différents horizons dans le but de trouver un remède à la maladie de Duchenne et d’alléger les souffrances.
Découvrez nos programmes et les projets soutenus