Début de l’essai clinique de phase 1 : à quoi s’attendre ?
Ces dernières années, une partie importante des fonds d’Only Watch a été mobilisée pour mettre en place un essai clinique pour une thérapie développée par une biotech créée avec un consortium de parents et de chercheurs·euses et dont l’AMM est le principal bailleur de fonds.
Le médicament développé s’appelle SQY51 et vise à traiter les patients atteints d’une délétion sur l’exon (unité de coupe du gène) numéro 51.
Si l’essai est concluant, il pourrait conduire à d’autres essais pour d’autres exons et d’autres maladies. En effet, le gène de la dystrophine étant l’un des plus longs de l’ADN, il représente un excellent cas d’étude et les solutions actuellement testées pourraient avoir de nombreuses applications pour de nombreuses maladies génétiques.
Si, malgré tous les efforts déployés pour assurer la sécurité et l’efficacité, ce premier essai n’était pas concluant, le processus serait relancé au niveau de la recherche en laboratoire dans le but de lancer un deuxième essai. Bien que ce scénario ne soit pas enthousiasmant, l’association l’envisage afin de pouvoir soutenir le projet à long terme.
La technologie développée étant très prometteuse, des partenariats ont déjà été scellés pour tester la technologie sur d’autres maladies comme l’épidermolyse bulleuse ou l’amyotrophie spinale.
Echange sur la recherche sur la myopathie de Duchenne et les essais cliniques à venir