Only Project rassemble des chercheurs à Monaco pour un workshop scientifique et médical sur la myopathie de Duchenne et les maladies neuromusculaires, rejoint par les premiers lauréats de la « Bourse des Pionniers & Pionnières »
Monaco, le 12 mai 2026
- • Only Project, anciennement Association Monégasque contre les Myopathies, est heureuse d’avoir réuni à Monaco, les chercheurs et représentants de fondations et centres scientifiques qu’elle soutient afin de leur permettre de partager leurs travaux et leurs retours d’expérience sur la myopathie de Duchenne et les maladies neuromusculaires. Ces rencontres ont reçu la visite de S.A.S. le Prince Albert II de Monaco, soutien de la première heure des actions d’Only Project
- • Ces deux journées de travail, qui se sont tenues les 16 et 17 avril 2026, ont permis aux premiers lauréats de la Bourse des Pionniers et Pionnières de rejoindre la communauté de chercheurs d’Only Project. Lancé en 2025, ce nouveau programme est conçu pour soutenir des projets de recherche scientifique et médicale transformants, audacieux et à fort potentiel d'impact sur la myopathie de Duchenne ainsi que sur d’autres maladies neuromusculaires présentant des perspectives thérapeutiques communes.
À l’instar du projet SQY Therapeutics[1] que l’association accompagne et finance depuis ses débuts jusqu’à la phase clinique actuelle, Only Project amplifie son soutien aux recherches de thérapies innovantes et à une meilleure compréhension des maladies neuromusculaires. Après la réussite de la première édition de la Bourse des Pionniers et Pionnières fin 2025, Only Project a souhaité réunir la communauté de scientifiques qu’elle soutient pour un workshop de deux jours à Monaco, et ce afin de permettre aux chercheurs d’échanger et de partager les avancées de leurs travaux.
Initiée au printemps 2025, la Bourse des Pionniers et Pionnières s’inscrit dans la continuité de son engagement auprès d’équipes visionnaires et déterminées, dont les recherches sont porteuses d’un véritable espoir thérapeutique pour les patients atteints de la myopathie de Duchenne.
Pour la première édition de la bourse, de nombreuses marques d’intérêt ont été reçues et onze dossiers provenant de huit pays (Belgique, France, Afrique du Sud, Espagne, États-Unis, Pays-Bas, Royaume-Uni et Zambie) ont été soumis à un conseil scientifique dédié. Ce dernier, en lien avec le conseil d’administration d’Only Project, a décerné quatre bourses représentant un montant total de plus de 2,8 millions d’euros à des travaux particulièrement remarquables :
Restauration des isoformes cérébrales de la dystrophine par thérapie génique AAV à base de split-inteins : mené par Aurélie Goyenvalle PhD et Cyrille Vaillend PhD au sein de l’Université de Versailles Saint-Quentin-en-Yvelines, en France, ce projet explore une approche de thérapie génique innovante visant à restaurer les formes de dystrophine présentes dans le cerveau, grâce à une technologie appelée split-intein AAV.
Au-delà de la coupure de l’ADN : systèmes de “prime-editing” avancés pour la myopathie de Duchenne : ce projet, initié par le Dr Manuel Gonçalves et le Pr Annemieke Aartsma-Rus, au Centre Médical Universitaire de Leyden (LUMC), aux Pays-Bas, vise à développer une nouvelle thérapie de modification génique pour la DMD, capable de réparer de façon permanente le code génétique responsable de la maladie.
« BBRiDGE-DMD, Brain and Behavioural Research in DMD across Global Environments » : conduite par la Professeur Liesbeth De Waele, de l’UC Louvain (Belgique), cette étude multicentrique internationale vise à cartographier le développement cérébral et comportemental des garçons atteints de la myopathie de Duchenne (DMD), afin de créer les premiers profils neurodéveloppementaux spécifiques à la DMD.
Restauration postnatale de la dystrophine dans le cerveau : mené par les Dr Maaike van Putten et Dr Peter Hohenstein au sein du Centre Médical Universitaire de Leyde (LUMC), aux Pays-Bas, ce projet cherche à identifier les périodes clés après la naissance pendant lesquelles il est encore possible de restaurer la dystrophine dans le cerveau.
Tess Pettavino, membre du conseil d’administration d’Only Project, commente : « À l’heure où les avancées cliniques s’accélèrent et nourrissent l’espoir de nombreuses familles, il nous a semblé essentiel de rassembler les chercheurs pour leur permettre de croiser leurs travaux scientifiques et de partager leur expérience. C’est aussi tout le sens de la Bourse des Pionniers et Pionnières qui met l’accent sur des initiatives visant à accroître la qualité et la fiabilité de la recherche, notamment par la constitution de vastes ensembles de données et la conduite d’études à grande échelle. Ces démarches s’avèrent cruciales pour approfondir la compréhension de la dystrophie musculaire de Duchenne et affiner sans cesse l’interprétation des résultats cliniques. Ainsi, chaque nouvelle thérapie pourra s’appuyer sur des fondements scientifiques éprouvés et fiables. Les quatre équipes lauréates qui reçoivent une bourse s’inscrivent parfaitement dans cette ambition, et nous tenons à les féliciter pour la qualité de leurs travaux. Nous suivrons leurs avancées avec un grand intérêt. »
Luc Pettavino, Président d'Only Project, déclare : « La meilleure façon de prédire l'avenir est de le créer. Cette philosophie guide la démarche continue de l'association en matière d'innovation, de collaboration et de progrès, qu'il s'agisse de percées scientifiques et médicales ou de collecte de fonds. Avec Only Project, notre mission reste claire : transformer l'espoir en résultats tangibles pour les patients et les familles touchés par la myopathie de Duchenne. Le workshop qui s’est tenu à Monaco a rassemblé des chercheurs exceptionnels, que l’association a soutenus au cours des dernières années. Lancée en 2025, la bourse des Pionniers et Pionnières représente une nouvelle étape pour notre association qui soutient des travaux de recherche audacieux susceptibles de changer des vies. Un engagement considérable, ponctué de défis à relever, de rencontres enrichissantes, d’expériences significatives, porteur d'espoir et de perspectives thérapeutiques concrètes. Nous nous réjouissons de pouvoir soutenir ces quatre premiers projets prometteurs. Avec les rencontres, ces chercheurs ont pu rejoindre la communauté de scientifiques que nous avons constituée au cours des vingt dernières années, et l’engagement qui anime l’association se poursuivra en 2026. »
Ouverture de la prochaine session de candidatures pour la Bourse des Pionniers et Pionnières
Nous encourageons les chercheuses et chercheurs qui se distinguent par des idées audacieuses et des approches novatrices à candidater à la Bourse des Pionniers et Pionnières. Ensemble, accélérons les découvertes et ouvrons de nouvelles perspectives pour mettre au point les traitements et améliorer la prise en charge des personnes atteintes de myopathies.
Les candidatures pour la prochaine session sont ouvertes jusqu’à mi-août, avec une phase initiale d’expression d’intérêt avant le dépôt d’un dossier complet.
Lien vers le communiqué de presse.
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Contact : media@onlyproject.org - Aliénor Miens - +33 (0)6 64 32 81 75
[1] (SQY Therapeutics est une société de biotechnologie spécialisée dans les oligonucléotides antisens dont l’objectif est de mettre en œuvre des programmes de R&D à visée clinique pour des maladies génétiques, et plus particulièrement pour la myopathie de Duchenne, afin de ralentir ou stopper la progression de ces maladies.)