{"id":833,"date":"2023-10-16T19:08:36","date_gmt":"2023-10-16T17:08:36","guid":{"rendered":"https:\/\/onlyproject.org\/?p=833"},"modified":"2023-10-20T10:53:19","modified_gmt":"2023-10-20T08:53:19","slug":"fonctionnement-de-lassociation-et-allocation-des-fonds-etre-un-partenaire-agile-et-puissant-pour-la-recherche","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/onlyproject.org\/fr\/fonctionnement-de-lassociation-et-allocation-des-fonds-etre-un-partenaire-agile-et-puissant-pour-la-recherche\/","title":{"rendered":"Fonctionnement de l\u2019association et allocation des fonds : \u00eatre un partenaire agile et puissant pour la recherche. \u00a0"},"content":{"rendered":"\n

Only Project est un cadre commun pour tous les projets soutenus par l’Association Mon\u00e9gasque contre les Myopathies (AMM) gr\u00e2ce aux fonds collect\u00e9s par Only Watch et aux dons. L’AMM a \u00e9t\u00e9 cr\u00e9\u00e9e en 2001 par un groupe de parents dont les enfants ont \u00e9t\u00e9 diagnostiqu\u00e9s avec la myopathie de Duchenne, dans le but de collecter des fonds pour acc\u00e9l\u00e9rer la recherche sur un traitement pour cette maladie g\u00e9n\u00e9tique rare.  <\/strong> <\/p>\n\n\n\n

La myopathie de Duchenne provoque l’affaiblissement progressif de tous les muscles (y compris le c\u0153ur), la perte de la mobilit\u00e9 et de l’autonomie globale, et aboutit \u00e0 une mort pr\u00e9matur\u00e9e. Elle touche 1 gar\u00e7on sur 3 500, dont deux gar\u00e7ons mon\u00e9gasques :  Paul Pettavino et son ami et voisin Philippe Ferreyrolles. Leur diagnostic en 2000 a conduit leurs parents \u00e0 fonder l’AMM.  <\/p>\n\n\n\n

Peu apr\u00e8s la cr\u00e9ation de l’AMM, les fondateurs sont partie \u00e0 la rencontre d’autres parents et de chercheurs impliqu\u00e9s sur la myopathie. Ils comprennent alors les besoins de l\u2019\u00e9cosyst\u00e8me de recherche pour acc\u00e9l\u00e9rer : \u00e9tablir un nouveau flux de financement substantiel pour explorer des pistes th\u00e9rapeutiques sur cette maladie rare. Only Watch – la vente aux ench\u00e8res caritative biennale de montres uniques – a eu lieu pour la premi\u00e8re fois en 2005 et a permis \u00e0 l’AMM de financer des progr\u00e8s scientifiques et m\u00e9dicaux tr\u00e8s importants, \u00e0 tel point qu’un essai clinique de phase 1 \u201cfirst in human\u201d a \u00e9t\u00e9 lanc\u00e9 en juin 2023 pour tester une nouvelle mol\u00e9cule, SQY51<\/strong>, gr\u00e2ce au soutien de l’association caritative. <\/p>\n\n\n\n

\u279c D\u00e9couvrez le parcours de recherche des 20 derni\u00e8res ann\u00e9es et la strat\u00e9gie de financement adopt\u00e9e dans cette lettre du chercheur Luis Garcia<\/a> <\/p>\n\n\n\n

\u279c \ud83c\udfa5 Retour sur 20 ans d’histoire de notre engagement avec le film \u00ab\u00a0The Story of Us\u00a0\u00bb.<\/a> <\/p>\n\n\n\n

La strat\u00e9gie de l\u2019association dans l\u2019allocation des fonds : \u00eatre un partenaire agile et puissant pour les chercheurs.<\/strong> <\/p>\n\n\n\n

Apr\u00e8s des ann\u00e9es d’organisation de tables rondes internationales et un vaste programme de recherche qui a financ\u00e9 des projets men\u00e9s par des scientifiques dans des universit\u00e9s du monde entier pour affiner les pistes th\u00e9rapeutiques sur la myopathie de Duchenne, la strat\u00e9gie g\u00e9n\u00e9rale adopt\u00e9e par l’AMM a \u00e9t\u00e9 de soutenir en priorit\u00e9 le projet \u00ab\u00a0Tricyclo-DNA\u00a0\u00bb<\/strong> : une avanc\u00e9e technologique que l’AMM s’est donn\u00e9e, \u00e0 travers Only Watch, les ressources financi\u00e8res de soutenir \u00ab\u00a0de la paillasse du laboratoire aux patients\u00a0\u00bb<\/strong>. Par cons\u00e9quent, au cours des derni\u00e8res ann\u00e9es, les fonds de l’association ont \u00e9t\u00e9 distribu\u00e9s en majorit\u00e9 \u00e0 des biotechs cr\u00e9\u00e9es par des associations de parents et des chercheurs oeuvrant au d\u00e9veloppement d’un m\u00e9dicament. Une possible th\u00e9rapie est actuellement test\u00e9e dans un essai clinique de phase 1 en France (plus d’informations sur l’essai ici : clinical trials.gov<\/a>) sur 12 gar\u00e7ons et jeunes hommes. Bien que nous restions prudents dans l’attente des r\u00e9sultats de cette premi\u00e8re phase et des suivantes, il s’agit d’une r\u00e9ussite dont nous pouvons collectivement \u00eatre fiers. <\/p>\n\n\n\n

Ce choix n’a jamais exclu le soutien \u00e0 d’autres projets, qu’il s’agisse d’alternatives th\u00e9rapeutiques, de recherche plus fondamentale ou m\u00eame de recherche sur des maladies autres que la myopathie de Duchenne mais qui pourraient avoir un impact sur la recherche sur cette maladie. Ainsi, environ 10% des fonds de l’association sont allou\u00e9s \u00e0 des subventions et des bourses doctorales et post-doctorales pour des chercheurs dans des universit\u00e9s et des h\u00f4pitaux au niveau international.<\/strong> Cela permet \u00e0 la communaut\u00e9 scientifique d’explorer de nouvelles pistes th\u00e9rapeutiques sans se d\u00e9tourner de la strat\u00e9gie globale.  <\/p>\n\n\n\n

Sur le plan op\u00e9rationnel,<\/strong> les \u00e9quipes de recherche qui sollicitent un soutien peuvent soumettre leurs projets \u00e0 l’AMM, qui les \u00e9value ensuite par l’interm\u00e9diaire de son r\u00e9seau de scientifiques et m\u00e9decins. Il n’y a pas d’appel d’offres fixe, la porte est toujours ouverte et les demandes trait\u00e9es de mani\u00e8re ad hoc, avec pour objectif d’allouer les fonds le plus rapidement possible une fois le projet s\u00e9lectionn\u00e9<\/strong>. Cela fait de nous un partenaire particuli\u00e8rement agile pour les chercheurs, dans un domaine o\u00f9 les d\u00e9lais de r\u00e9ponse sont g\u00e9n\u00e9ralement tr\u00e8s longs et entravent les progr\u00e8s. <\/p>\n\n\n\n

Les crit\u00e8res d’attribution \u00e9valu\u00e9s avec notre communaut\u00e9 de chercheurs sont : la qualit\u00e9 des \u00e9quipes, l’int\u00e9r\u00eat des projets dans le contexte strat\u00e9gique d\u00e9fini par le coll\u00e8ge des parents entour\u00e9s des experts de leur choix. <\/p>\n\n\n\n

A noter que depuis trois ans, un fonds sp\u00e9cifique est allou\u00e9 via la FSRMM (Fondation Suisse de Recherche sur les Maladies Musculaires) pour des bourses doctorales et post-doctorales, \u00e9valu\u00e9es conjointement par le conseil scientifique de la FSRMM et valid\u00e9es par l’AMM. <\/p>\n\n\n\n

\u279c Liste des projets soutenus par l\u2019association 2013-2023<\/a> 
\u279c Portraits de chercheurs soutenus <\/a> <\/p>\n\n\n\n

Gestion des fonds pour les d\u00e9veloppements futurs. <\/strong> <\/p>\n\n\n\n

Les ressources financi\u00e8res n\u00e9cessaires aux d\u00e9veloppements cliniques actuels et futurs sont consid\u00e9rables, ils se chiffrent en millions d’euros et augmentent \u00e0 un rythme exponentiel \u00e0 chaque nouvelle phase. L’association a donc adopt\u00e9 une approche conservatrice pour d\u00e9penser les fonds afin de s’assurer qu’elle est en mesure d’honorer son engagement dans les d\u00e9veloppements cliniques qu’elle soutient <\/strong>et qui n\u00e9cessitent des moyens tr\u00e8s importants pour \u00eatre men\u00e9s \u00e0 bien, \u00e0 savoir : les phases suivantes de l’essai clinique SQY51, le d\u00e9veloppement de la mol\u00e9cule pour d’autres exons de la myopathie de Duchenne (les exons 16 et 44 sont en pr\u00e9paration) ainsi que pour d’autres maladies g\u00e9n\u00e9tiques (des partenariats de recherche ont \u00e9t\u00e9 scell\u00e9s sur l’amyotrophie spinale et l’\u00e9pidermolyse bulleuse), et le lancement de nouveaux essais cliniques testant la s\u00e9curit\u00e9 et l’efficacit\u00e9 des mol\u00e9cules. <\/p>\n\n\n\n

\u00c9tats financiers 2018-2022. <\/strong> <\/p>\n\n\n\n

Vous souhaitez en savoir plus sur la mani\u00e8re dont les fonds de l’association sont distribu\u00e9s et d\u00e9pens\u00e9s ? Vous trouverez ci-dessous les \u00e9tats financiers d\u00e9taill\u00e9s de l\u2019AMM pour les ann\u00e9es 2018 \u00e0 2022 ainsi qu’un aper\u00e7u des activit\u00e9s ann\u00e9e par ann\u00e9e pour cette p\u00e9riode. Nous vous invitons \u00e0 consulter les versions plus d\u00e9taill\u00e9es des comptes \u00e0 la suite des versions r\u00e9sum\u00e9es, qui sont plus informatives et fournissent un contexte plus complet. <\/p>\n\n\n\n

Veuillez noter que :  <\/em> <\/p>\n\n\n\n

\u261d\ufe0f<\/em>Only Watch, l’\u00e9v\u00e9nement de collecte de fonds de l’organisation caritative ayant lieu une ann\u00e9e sur deux, les \u00ab\u00a0d\u00e9penses de fonctionnement\u00a0\u00bb annuelles varient consid\u00e9rablement selon que Only Watch a lieu ou non cette ann\u00e9e-l\u00e0. Globalement, elles repr\u00e9sentent entre 1 et 2 % des fonds collect\u00e9s.<\/em> <\/p>\n\n\n\n

\u261d\ufe0f<\/em>Only Watch ayant lieu une fois tous les deux ans, g\u00e9n\u00e9ralement en novembre, une partie du produit de la vente aux ench\u00e8res est transf\u00e9r\u00e9e par la maison de vente aux ench\u00e8res au d\u00e9but de l’ann\u00e9e suivante et est donc comptabilis\u00e9e dans l’\u00e9tat financier suivant.<\/em> <\/p>\n\n\n\n

\u261d\ufe0f Les fonds distribu\u00e9 \u00e0 des biotechs qui travaillent sur une th\u00e9rapie potentielle (SQY Therapeutics, Synthena) apparaissent comme une dette dans la partie \u00ab\u00a0Cr\u00e9ances\u00a0\u00bb pour les sommes non encore abandonn\u00e9es. Toutes les sommes avanc\u00e9es par l’Association ont vocation \u00e0 \u00eatre abandonn\u00e9es. Elles sont alors transf\u00e9r\u00e9es dans le compte de charges.<\/em>\u00a0<\/p>\n\n\n\n

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