{"id":1578,"date":"2026-05-15T17:47:02","date_gmt":"2026-05-15T15:47:02","guid":{"rendered":"https:\/\/onlyproject.org\/?p=1578"},"modified":"2026-05-15T18:14:59","modified_gmt":"2026-05-15T16:14:59","slug":"only-project-rassemble-des-chercheurs-a-monaco-pour-un-workshop-scientifique-et-medical-sur-la-myopathie-de-duchenne-et-les-maladies-neuromusculaires-rejoint-par-les-premiers-laureats-de-la-bo","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/onlyproject.org\/fr\/only-project-rassemble-des-chercheurs-a-monaco-pour-un-workshop-scientifique-et-medical-sur-la-myopathie-de-duchenne-et-les-maladies-neuromusculaires-rejoint-par-les-premiers-laureats-de-la-bo\/","title":{"rendered":"Only Project rassemble des chercheurs \u00e0 Monaco pour un workshop scientifique et m\u00e9dical sur la myopathie de Duchenne et les maladies neuromusculaires, rejoint par les premiers laur\u00e9ats de la \u00ab Bourse des Pionniers &amp; Pionni\u00e8res \u00bb"},"content":{"rendered":"\n<p><strong>Monaco, le 12 mai 2026&nbsp;<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>\u2022 <strong><strong>Only Project, anciennement Association Mon\u00e9gasque contre les Myopathies, est heureuse d\u2019avoir r\u00e9uni \u00e0 Monaco, les chercheurs et repr\u00e9sentants de fondations et centres scientifiques qu\u2019elle soutient afin de leur permettre de partager leurs travaux et leurs retours d\u2019exp\u00e9rience sur la myopathie de Duchenne et les maladies neuromusculaires. Ces rencontres ont re\u00e7u la visite de S.A.S. le Prince Albert II de Monaco, soutien de la premi\u00e8re heure des actions d\u2019Only Project<\/strong><\/strong><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>\u2022 <strong><strong>Ces deux journ\u00e9es de travail, qui se sont tenues les 16 et 17 avril 2026, ont permis aux premiers laur\u00e9ats de la Bourse des Pionniers et Pionni\u00e8res de rejoindre la communaut\u00e9 de chercheurs d\u2019Only Project. Lanc\u00e9 en 2025, ce nouveau programme est con\u00e7u pour soutenir des projets de recherche scientifique et m\u00e9dicale transformants, audacieux et \u00e0 fort potentiel d&rsquo;impact sur la myopathie de Duchenne ainsi que sur d\u2019autres maladies neuromusculaires pr\u00e9sentant des perspectives th\u00e9rapeutiques communes.<\/strong> <\/strong><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p><\/p>\n\n\n\n<p>\u00c0 l\u2019instar du projet SQY Therapeutics<a href=\"#_ftn1\" id=\"_ftnref1\"><sup>[1]<\/sup><\/a> que l\u2019association accompagne et finance depuis ses d\u00e9buts jusqu\u2019\u00e0 la phase clinique actuelle, Only Project amplifie son soutien aux recherches de th\u00e9rapies innovantes et \u00e0 une meilleure compr\u00e9hension des maladies neuromusculaires. Apr\u00e8s la r\u00e9ussite de la premi\u00e8re \u00e9dition de la Bourse des Pionniers et Pionni\u00e8res fin 2025, Only Project a souhait\u00e9 r\u00e9unir la communaut\u00e9 de scientifiques qu\u2019elle soutient pour un workshop de deux jours \u00e0 Monaco, et ce afin de permettre aux chercheurs d\u2019\u00e9changer et de partager les avanc\u00e9es de leurs travaux.<\/p>\n\n\n\n<p>Initi\u00e9e au printemps 2025, la Bourse des Pionniers et Pionni\u00e8res s\u2019inscrit dans la continuit\u00e9 de son engagement aupr\u00e8s d\u2019\u00e9quipes visionnaires et d\u00e9termin\u00e9es, dont les recherches sont porteuses d\u2019un v\u00e9ritable espoir th\u00e9rapeutique pour les patients atteints de la myopathie de Duchenne.<\/p>\n\n\n\n<p><\/p>\n\n\n\n<p><\/p>\n\n\n\n<p>Pour la premi\u00e8re \u00e9dition de la bourse, de nombreuses marques d\u2019int\u00e9r\u00eat ont \u00e9t\u00e9 re\u00e7ues et onze dossiers provenant de huit pays (Belgique, France, Afrique du Sud, Espagne, \u00c9tats-Unis, Pays-Bas, Royaume-Uni et Zambie) ont \u00e9t\u00e9 soumis \u00e0 un conseil scientifique d\u00e9di\u00e9. Ce dernier, en lien avec le conseil d\u2019administration d\u2019Only Project, a d\u00e9cern\u00e9 quatre bourses repr\u00e9sentant un montant total de plus de 2,8 millions d\u2019euros \u00e0 des travaux particuli\u00e8rement remarquables&nbsp;:<\/p>\n\n\n\n<p><\/p>\n\n\n\n<p><\/p>\n\n\n\n<p><strong>Restauration des isoformes c\u00e9r\u00e9brales de la dystrophine par th\u00e9rapie g\u00e9nique AAV \u00e0 base de split-inteins&nbsp;: <\/strong>men\u00e9 par Aur\u00e9lie Goyenvalle PhD et Cyrille Vaillend PhD au sein de l\u2019Universit\u00e9 de Versailles Saint-Quentin-en-Yvelines, en France, ce projet explore une approche de th\u00e9rapie g\u00e9nique innovante visant \u00e0 restaurer les formes de dystrophine pr\u00e9sentes dans le cerveau, gr\u00e2ce \u00e0 une technologie appel\u00e9e split-intein AAV.<\/p>\n\n\n\n<p><strong>Au-del\u00e0 de la coupure de l\u2019ADN : syst\u00e8mes de \u201cprime-editing\u201d avanc\u00e9s pour la myopathie de Duchenne&nbsp;:<\/strong> ce projet, initi\u00e9 par le Dr Manuel Gon\u00e7alves et le Pr Annemieke Aartsma-Rus, au Centre M\u00e9dical Universitaire de Leyden (LUMC), aux Pays-Bas, vise \u00e0 d\u00e9velopper une nouvelle th\u00e9rapie de modification g\u00e9nique pour la DMD, capable de r\u00e9parer de fa\u00e7on permanente le code g\u00e9n\u00e9tique responsable de la maladie.<\/p>\n\n\n\n<p><strong>\u00ab&nbsp;BBRiDGE-DMD, Brain and Behavioural Research in DMD across Global Environments&nbsp;\u00bb : <\/strong>conduite par la Professeur Liesbeth De Waele, de l\u2019UC Louvain (Belgique), cette \u00e9tude multicentrique internationale vise \u00e0 cartographier le d\u00e9veloppement c\u00e9r\u00e9bral et comportemental des gar\u00e7ons atteints de la myopathie de Duchenne (DMD), afin de cr\u00e9er les premiers profils neurod\u00e9veloppementaux sp\u00e9cifiques \u00e0 la DMD.<\/p>\n\n\n\n<p><strong>Restauration postnatale de la dystrophine dans le cerveau<\/strong>&nbsp;: men\u00e9 par les Dr Maaike van Putten et Dr Peter Hohenstein au sein du Centre M\u00e9dical Universitaire de Leyde (LUMC), aux Pays-Bas, ce projet cherche \u00e0 identifier les p\u00e9riodes cl\u00e9s apr\u00e8s la naissance pendant lesquelles il est encore possible de restaurer la dystrophine dans le cerveau.<\/p>\n\n\n\n<p><\/p>\n\n\n\n<p><\/p>\n\n\n\n<blockquote class=\"wp-block-quote is-layout-flow wp-block-quote-is-layout-flow\">\n<p>Tess Pettavino, membre du conseil d\u2019administration d\u2019Only Project, commente : \u00ab \u00c0 l\u2019heure o\u00f9 les avanc\u00e9es cliniques s\u2019acc\u00e9l\u00e8rent et nourrissent l\u2019espoir de nombreuses familles, il nous a sembl\u00e9 essentiel de rassembler les chercheurs pour leur permettre de croiser leurs travaux scientifiques et de partager leur exp\u00e9rience. C\u2019est aussi tout le sens de la Bourse des Pionniers et Pionni\u00e8res qui met l\u2019accent sur des initiatives visant \u00e0 accro\u00eetre la qualit\u00e9 et la fiabilit\u00e9 de la recherche, notamment par la constitution de vastes ensembles de donn\u00e9es et la conduite d\u2019\u00e9tudes \u00e0 grande \u00e9chelle. Ces d\u00e9marches s\u2019av\u00e8rent cruciales pour approfondir la compr\u00e9hension de la dystrophie musculaire de Duchenne et affiner sans cesse l\u2019interpr\u00e9tation des r\u00e9sultats cliniques. Ainsi, chaque nouvelle th\u00e9rapie pourra s\u2019appuyer sur des fondements scientifiques \u00e9prouv\u00e9s et fiables. Les quatre \u00e9quipes laur\u00e9ates qui re\u00e7oivent une bourse s\u2019inscrivent parfaitement dans cette ambition, et nous tenons \u00e0 les f\u00e9liciter pour la qualit\u00e9 de leurs travaux. Nous suivrons leurs avanc\u00e9es avec un grand int\u00e9r\u00eat. \u00bb<\/p>\n<\/blockquote>\n\n\n\n<p><\/p>\n\n\n\n<p>Luc Pettavino, Pr\u00e9sident d&rsquo;Only Project, d\u00e9clare : \u00ab <em>La meilleure fa\u00e7on de pr\u00e9dire l&rsquo;avenir est de le cr\u00e9er<\/em>. Cette philosophie guide la d\u00e9marche continue de l&rsquo;association en mati\u00e8re d&rsquo;innovation, de collaboration et de progr\u00e8s, qu&rsquo;il s&rsquo;agisse de perc\u00e9es scientifiques et m\u00e9dicales ou de collecte de fonds. Avec Only Project, notre mission reste claire : transformer l&rsquo;espoir en r\u00e9sultats tangibles pour les patients et les familles touch\u00e9s par la myopathie de Duchenne. Le workshop qui s\u2019est tenu \u00e0 Monaco a rassembl\u00e9 des chercheurs exceptionnels, que l\u2019association a soutenus au cours des derni\u00e8res ann\u00e9es. Lanc\u00e9e en 2025, la bourse des Pionniers et Pionni\u00e8res repr\u00e9sente une nouvelle \u00e9tape pour notre association qui soutient des travaux de recherche audacieux susceptibles de changer des vies. Un engagement consid\u00e9rable, ponctu\u00e9 de d\u00e9fis \u00e0 relever, de rencontres enrichissantes, d\u2019exp\u00e9riences significatives, porteur d&rsquo;espoir et de perspectives th\u00e9rapeutiques concr\u00e8tes. Nous nous r\u00e9jouissons de pouvoir soutenir ces quatre premiers projets prometteurs. Avec les rencontres, ces chercheurs ont pu rejoindre la communaut\u00e9 de scientifiques que nous avons constitu\u00e9e au cours des vingt derni\u00e8res ann\u00e9es, et l\u2019engagement qui anime l\u2019association se poursuivra en 2026. \u00bb<\/p>\n\n\n\n<p><\/p>\n\n\n\n<p><strong>Ouverture de la prochaine session de candidatures pour la Bourse des Pionniers et Pionni\u00e8res<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p>Nous encourageons les chercheuses et chercheurs qui se distinguent par des id\u00e9es audacieuses et des approches novatrices \u00e0 <a href=\"https:\/\/onlyproject.org\/fr\/candidater-a-une-bourse-ou-un-financement\/\" type=\"link\" id=\"https:\/\/onlyproject.org\/fr\/candidater-a-une-bourse-ou-un-financement\/\">candidater<\/a> \u00e0 la Bourse des Pionniers et Pionni\u00e8res. Ensemble, acc\u00e9l\u00e9rons les d\u00e9couvertes et ouvrons de nouvelles perspectives pour mettre au point les traitements et am\u00e9liorer la prise en charge des personnes atteintes de myopathies.<\/p>\n\n\n\n<p>Les candidatures pour la prochaine session sont ouvertes jusqu\u2019\u00e0 mi-ao\u00fbt, avec une phase initiale d\u2019expression d\u2019int\u00e9r\u00eat avant le d\u00e9p\u00f4t d\u2019un dossier complet.<\/p>\n\n\n\n<p><\/p>\n\n\n\n<p>Lien vers le <a href=\"https:\/\/onlywatchteam.sharepoint.com\/:b:\/s\/AssociationMongasquecontrelesMyopathies\/IQDzZTk5LGMISaJI2Xwglh3BAY6P9aiDZaFxAMdR2hZRkKg?e=smIgKF\" type=\"link\" id=\"https:\/\/onlywatchteam.sharepoint.com\/:b:\/s\/AssociationMongasquecontrelesMyopathies\/IQDzZTk5LGMISaJI2Xwglh3BAY6P9aiDZaFxAMdR2hZRkKg?e=smIgKF\">communiqu\u00e9 de presse<\/a>.<\/p>\n\n\n\n<p><\/p>\n\n\n\n<p class=\"has-text-align-center\">*****<\/p>\n\n\n\n<p><strong>Contact\u202f:&nbsp;<\/strong>&nbsp;<a href=\"mailto:media@onlyproject.org\">media@onlyproject.org<\/a> &#8211; Ali\u00e9nor Miens &#8211; +33 (0)6 64 32 81 75&nbsp;<\/p>\n\n\n\n<p><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<p><a href=\"#_ftnref1\" id=\"_ftn1\">[1]<\/a> (SQY Therapeutics est une soci\u00e9t\u00e9 de biotechnologie sp\u00e9cialis\u00e9e dans les oligonucl\u00e9otides antisens dont l\u2019objectif est de mettre en \u0153uvre des programmes de R&amp;D \u00e0 vis\u00e9e clinique pour des maladies g\u00e9n\u00e9tiques, et plus particuli\u00e8rement pour la myopathie de Duchenne, afin de ralentir ou stopper la progression de ces maladies.)<\/p>\n\n\n\n<p><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Monaco, le 12 mai 2026&nbsp; \u00c0 l\u2019instar du projet SQY Therapeutics[1] que l\u2019association accompagne et finance depuis ses d\u00e9buts jusqu\u2019\u00e0 la phase clinique actuelle, Only Project amplifie son soutien aux recherches de th\u00e9rapies innovantes et&#8230;<\/p>\n","protected":false},"author":4,"featured_media":1546,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"footnotes":""},"categories":[9],"tags":[],"class_list":["post-1578","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-non-classifiee"],"acf":[],"yoast_head":"<!-- This site is optimized with the Yoast SEO plugin v27.6 - https:\/\/yoast.com\/product\/yoast-seo-wordpress\/ -->\n<title>Only Project rassemble des chercheurs \u00e0 Monaco pour un workshop scientifique et m\u00e9dical sur la myopathie de Duchenne et les maladies neuromusculaires, rejoint par les premiers laur\u00e9ats de la \u00ab Bourse des Pionniers &amp; 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